题名：2019-29-日本-1-NPC-12西罗莫斯凝胶

领域：生物与新医药

要求：该技术已小规模生产，外方希望通过专利许可证贸易、出口产品、合作生产、投资等方式进行合作。

简介：Nobelpharma制药有限公司成立于2003年。该公司致力于研发及销售社会急需和疑难病症的药物，在日本有六家分店。该公司与富士制药工业株式会社、长生堂制药株式会社、东洋纺株式会社等合作生产新药，与日本新药株式会社、富士制药工业柱式会社等合作开拓海内外市场。该公司注重开发疑难病症治疗药物，建立了比较完整的集基础研究、非临床及临床试验、申请认证、评价及销售等为一体的研发及服务体系。近年，该公司在低锌血症、结节性硬化症、威尔逊病、新生儿痉挛、肺淋巴管肌瘤病、神经内分泌肿瘤等疾病药物的研发中取得了较大进展。 NPC-12西罗莫斯凝胶，是由Nobelpharma制药有限公司与大阪大学共同研究开发的外用药剂。本药的适应症为伴随结节性硬化症（TSC）的血管纤维瘤等。血管纤维瘤是TSC特异性皮肤病变的一种，多发于以鼻、鼻唇沟、脸颊为中心的脸的中央部（左右对称）及下颚。目前的治疗方法仅有外科切除和激光治疗。 大阪大学先完成了基础研究及第I、II阶段试验（医师主导临床治疗）。Nobelpharma制药有限公司再于015年10月开始进行第III阶段试验和长期试验（全面评价临床试验）。同年10月，日本厚生劳动省指定该药品为优先审批制度对象产品第一号，12月又被指定为罕见药。2018年3月该药品取得生产销售许可，5月被收录到药价标准，6月上市。对不同年龄的TSC患者（n=60）的治疗试验表明，在用NPC-12西罗莫斯凝胶治疗12周后，显著改善率为16.7%，明显改善率为43.3%，总体改善率达60%。